[청원 언박싱] 듀센근이영양증 치료제 임상시험 가속화 요청에 관한 청원

시선뉴스=양원민 기자ㅣ국회는 일을 해야 마땅하다! 국민이 국회나 국가기관에 대해 자신의 의견이나 희망을 진술하는 국회의 ‘국민동의청원’. 그 중에 이슈가 되는 사안, 또는 이슈가 되어야 할 사안을 언박싱 해본다.

국민동의청원(동의기간 2024-12-03 ~ 2024-01-02)
- 듀센근이영양증 치료제 임상시험 가속화 요청에 관한 청원
- 청원인 : 서**
- 청원분야 : 보건의료

청원내용 전문
희귀질환인 듀센근이영양증 치료제 엘레비디스가 지난 6월 임상시험 승인을 받았습니다. 로슈사로부터 구체적인 진행 계획은 없다고 답변을 받았습니다. 46억원이나하는 엘레비디스치료약을 임상시험으로 특정 환자에 국한되는 것이 아닌 다양한 근육병환자가 맞을수있게 임상시험 범위 확대 및 관련 부서의 행정처리 등을 가속화해주세요. 동일 병명의 부모들은 시간이 없습니다. 아이들이 몸이 굳어지기전에 유전자 치료제인 엘레비디스로 치료받을수있게 해주세요.

청원 UNBOXING
>> 국가임상시험지원재단
듀센근이영양증(DMD) 유전자치료제 엘레비디스의 국내 임상시험은 지난달 13일 승인됐다. 앞서 엘레비디스는 올 초 미국식품의약국(FDA)으로부터 정식 승인을 받았다. 이후 한국이 (임상) 3상 국가에 포함되면서 DMD 치료제 국내 도입 기대감이 높아진 상황이다. 임상 시기는 아직 미정이지만 해당 임상은 만 8~18세 미만의 남아 12명을 대상으로 시행될 예정이다.

한편, DMD의 유병률은 인구 10만명 당 약 4명, 발병률은 출생 남아 3,500명당 한 명이다. 증상으로는 신생아기 또는 태아기 때부터 근육 이상이 발생하고 혈청 요소(CK 등)가 상승하는 것이 특징이다. 말기에는 거의 전신의 근육이 위축되고, 안면근을 침범하여 가벼운 장애가 발생하며 휠체어와 침상에서 생을 영위하다 20대 전반에 사망한다.